Genetyczny lek na wysoki poziom cholesterolu do testowania na ludziach

Spisu treści:

Genetyczny lek na wysoki poziom cholesterolu do testowania na ludziach
Genetyczny lek na wysoki poziom cholesterolu do testowania na ludziach
Anonim

Nowa Zelandia oficjalnie rozpoczęła badanie kliniczne nowego leczenia obniżającego poziom cholesterolu opartego na CRISPR. Jeśli lek działa tak dobrze, jak w badaniach na zwierzętach, pojedyncze leczenie może uratować niezliczone życia - poprzez trwałe obniżenie poziomu cholesterolu, minimalizując ryzyko zawału serca.

Dlaczego tak ważne jest znalezienie lekarstwa na wysoki poziom cholesterolu?

Cholesterol to rodzaj woskowej substancji wytwarzanej przez wątrobę. Jest również zawarty w niektórych produktach spożywczych, które spożywamy codziennie. Krąży we krwi i występuje w dwóch odmianach: HDL i LDL.

Zdrowa ilość HDL może chronić przed chorobami, podczas gdy zbyt wysoki poziom LDL jest główną przyczyną choroby niedokrwiennej serca – głównej przyczyny zgonów na całym świecie.

Według statystyk, jeden na czterech ma wysoki poziom cholesterolu lub przyjmuje statyny, aby kontrolować jego poziom w zdrowych granicach. Ograniczenie niektórych pokarmów, a także jedzenie zdrowszych, może pomóc obniżyć poziom cholesterolu. Ale trzymanie się tak surowej diety jest trudne i nie każdy jest w stanie to zrobić, ponieważ musi to trwać do końca życia.

Pigułki zwane statynami mogą również obniżać poziom cholesterolu, ale muszą być przyjmowane codziennie i mogą mieć nie do zniesienia skutki uboczne. Są oczywiście nowsze leki, w formie zastrzyków, które podaje się rzadziej – dwa razy w roku, ale są drogie i często nie są pokrywane z funduszy zdrowotnych.

Nowy lek obniżający poziom cholesterolu firmy Verve Therapeutics ma inne podejście. Został zaprojektowany, aby trwale wyłączyć określony gen w wątrobie, który kontroluje produkcję PCSK9, białka, które uniemożliwia organizmowi usuwanie nadmiaru cholesterolu.

W eksperymentach na małpach nowa metoda obniżyła poziom cholesterolu LDL o 70% w ciągu zaledwie dwóch tygodni i utrzymywała go na niskim poziomie przez co najmniej dwa lata – wystarczający powód, by sądzić, że może skutecznie leczyć wysoki poziom cholesterolu u ludzi.

Image
Image

Prof. Sekar Katiresan

Jak to działa?

Minęło 10 lat, odkąd naukowcy opracowali CRISPR, technologię do wprowadzania ukierunkowanych zmian w DNA w komórkach, ale jak dotąd metoda ta została przetestowana tylko na osobach cierpiących na rzadkie choroby, takie jak niedokrwistość sierpowatokrwinkowa, i tylko częściowo z prób eksploracyjnych. Podczas gdy CRISPR jest czasami używany do wycinania określonych odcinków DNA, leczenie Verve po prostu zastępuje jedną literę w genie PCSK9 inną.

Nazywa się to „edycją rdzenia” i w badaniach na zwierzętach wykazało wyższą wydajność i mniej błędów niż standardowy CRISPR. Próba Verve to pierwsza edycja oparta na czasie, jaką kiedykolwiek stosowano u ludzi – kolejny powód, aby wspierać ją jako ważny przełom w medycynie.

Mechanizm dostarczania terapii obniżającej poziom cholesterolu Verve jest również niezwykły. Zamiast stosować tradycyjne podejście do terapii genowej polegające na użyciu „ciętego” wirusa do dostarczania terapii CRISPR, firma wykorzystuje nanocząstki, które dostarczają instrukcje genetyczne komórkom, podobnie jak te używane do pakowania szczepionek mRNA na COVID-19.

Wielki obraz

Terapie, które działają na zwierzętach, często nie przekładają się na ludzi, ale przy leczeniu Verve nie ma przycisku cofania. Osoby urodzone z mutacjami PCSK9 obniżającymi poziom cholesterolu mają znacznie mniejsze ryzyko chorób serca, co sugeruje, że leczenie powinno działać również u ludzi.

„Jeśli ta nowa metoda działa i jest bezpieczna, będzie odpowiedzią na problem zawałów serca” – mówi dyrektor generalny Verve, prof. Sekar Katiresan.

Nowe leczenie zostało już podane pierwszej osobie biorącej udział w badaniu klinicznym. Zamiarem naukowców jest objęcie około 40 osób dorosłych „heterozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną” (HeFH), stosunkowo powszechną postacią choroby serca charakteryzującą się niebezpiecznie wysokim poziomem cholesterolu.

Testy kliniczne dopiero się rozpoczynają, ale jeśli wszystko pójdzie zgodnie z oczekiwaniami, leczenie obniżające poziom cholesterolu firmy Verve może oznaczać największe jak dotąd ludzkie osiągnięcie CRISPR.

Zalecana: